Лукстурна (Luxturna) – в России

В России 20 апреля зарегистрирован первый препарат для генетической терапии пигментного ретинита (абиотрофии сетчатки) – это препарат Лукстурна (Luxturna , воретиген непарвовек), разработанный американской Spark Therapeutics.

Как работает препарат

Лукструна состоит из вируса, который содержит нормальные копии гена RPE65. Когда Лукструна вводится в глаз, вирус переносит ген RPE65 в клетки сетчатки и позволяет им вырабатывать недостающий фермент. Это помогает клеткам сетчатки лучше функционировать, замедляя прогрессирование заболевания.

Тип вируса, используемый в этом лекарстве (аденоассоциированный вирус), не вызывает заболевания у людей.

Особенности применения

Люкстурна вводится в виде однократной инъекции в заднюю часть каждого глаза, под сетчатку. Второй глаз следует лечить по крайней мере через 6 дней после первого. Пациенты должны начать получать иммунодепрессанты (лекарства, которые снижают активность иммунной системы, естественные защитные силы организма) за 3 дня до введения препарата в первый глаз, чтобы снизить риск отторжения лекарства организмом, и это лечение должно продолжаться в течение 14 дней после инъекции.

Ожидаемый эффект

Эффективность препарата Лукстурна была изучена в одном основном исследовании с участием 31 пациента с наследственной дистрофией сетчатки из-за мутаций RPE65. Основным показателем эффективности было то, насколько хорошо пациенты справились с тестом на мобильность, где от них требовалось пройти маршрут с поворотами и препятствиями при различных условиях освещения. Пациенты считались прошедшими тест, если они прошли маршрут в течение 3 минут и столкнулись не более чем с 3 препятствиями.

После одного года лечения пациенты, получавшие Лукстурна, улучшили свои показатели на 1,8 балла, в то время как пациенты, которым не проходили лечение препаратом, улучшили свои показатели на 0,2 балла, что означает, что пациенты, получавшие Luxturna, смогли лучше передвигаться по маршруту.

Кроме того, 13 из 21 пациента (62%), получавших гететическую терапию пигметного ретинита, прошли тест на мобильность при самом низком уровне освещенности 1 люкс (аналогично условиям плохо освещенного тротуара ночью), в то время как ни один из пациентов, которым не давали лекарство, не смог этого сделать. Улучшение зрения пациентов сохранялось не менее трех лет.

Возможные риски и осложнения

Наиболее распространенными побочными эффектами препарата Люкстурна (которые могут поражать более 1 из 20 человек) являются гиперемия конъюнктивы (увеличение притока крови к глазу, приводящее к покраснению глаза), катаракта (помутнение хрусталика глаза) и повышение давления внутри глаза.

Luxturna не следует применять пациентам с глазной инфекцией или другим воспалением в острой фазе.

Стоимость Лукстурна

Согласно установленной стоимости на препарат, лечение обоих глаз в США составляет 850 000 долларов.

Летом 2021 года наследственная дистрофия сетчатки вошла в перечень болезней, для терапии которых закупка лексредств финансируется за счет госфонда «Круг добра». В сентябре попечительский совет фонда утвердил к закупке Лукстурну как незарегистрированный препарат.